La describen como "pionera" y "revolucionaria": una terapia contra un tipo de cáncer infantil y juvenil que tendrá enormes ramificaciones en el tratamiento de esta y otras enfermedades.
El tratamiento, que altera las propias células del paciente para combatir el cáncer, fue aprobado el miércoles por la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de Estados Unidos en una medida que la agencia describió como "histórica".
Es la primera vez que la FDA aprueba este tipo de terapia que, según la agencia, marca el inicio de "una nueva frontera" en el tratamiento del cáncer y otras enfermedades.
Kymriah, de la farmacéutica suiza Novartis, fue aprobada para ciertos pacientes pediátricos y jóvenes menores de 25 años con leucemia infoblástica aguda (LLA), un cáncer de la médula ósea y de la sangre que, según la FDA es el cáncer infantil más común en Estados Unidos.
"Transformar la medicina"
"Estamos adentrándonos en una nueva frontera de la innovación médica, con la capacidad de reprogramar las células del paciente para que ataquen un cáncer mortal", declaró el doctor Scott Gottlieb, comisionado de la FDA.
"Las nuevas tecnologías, como las terapias genéticas y celulares, tienen el potencial de transformar la medicina y crear un punto de inflexión en nuestra capacidad para tratar, e incluso curar, muchas enfermedades intratables", dijo.
Kymriah involucra insertar un gen en las propias células T (un tipo de glóbulos blancos encargados de coordinar la respuesta inmune del organismo) para que éstas reconozcan y ataquen las células cancerosas.
El tratamiento, afirman los expertos, ha demostrado ser "increíblemente efectivo" en los pacientes que no han respondido a las terapias convencionales.
Entre los 63 pacientes que participaron en los ensayos clínicos de Kymriah, la tasa general de remisión a los tres meses de tratamiento fue de 83%.
El avance, sin embargo, demuestra lo exageradamente costosos que son estas terapias que salvan vidas: Novartis está cobrando US$475.000 por la terapia personalizada.
Campo en crecimiento
Kymriah forma parte del creciente campo de la inmunoterapia que "entrena" al sistema inmune con fármacos u otras terpias para que reconozca y ataque la enfermedad.
Los científicos comenzaron a modificar las células T desde los 1990, y ahora esta tecnología, llamada terapia CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell, o Receptor de antígeno quimérico de células T) fue aprobada para tratar la LLA.
El doctor Stephan Grupp, que trató con CAR-T al primer paciente en el Hospital Infantil de Filadelfia, indicó que el nuevo enfoque es "enormemente emocionante".
"Suministramos la terapia al primer paciente pediátrico en el mundo, (la niña) Emily Whitehead, que tenía sólo 6 años cuando su leucemia dejó de responder a los tratamientos convencionales".
"El cáncer de Emily continúa en remisión, y en ensayos más grandes, hemos visto tasas generales de remisión de más de 80% lo cual es un avance extraordinario comparado con las tasas de éxito de tratamientos previos", expresó Grupp.
"Nunca hemos visto algo como esto", dijo.
Riesgos
Novartis no es la única farmacéutica que está desarrollando terapias de CAR-T. Kymriah es la primera que es aprobada pero varias compañías alrededor del mundo están llevando a cabo ensayos con la tecnología.
La terapia, sin embargo, puede tener riesgos graves.
Como el CAR-T activa el sistema inmune para atacar las células cancerosas, en ocasiones puede activarlo demasiado, y esto puede tener efectos adversos.
Puede causar fiebre alta y edema cerebral (inflamación del cerebro), que puede ser letal.
El año pasado la biofarmacéutica estadounidense, Juno Therapeutics, que también está desarrollando una terapia CAR-T, suspendió uno de sus ensayos clínicos después de que cinco pacientes murieron por edema cerebral.
Otro desafío de Kymriah es el proceso de producción.
Esto involucra extraer sangre del paciente con leucemia, separar sus células T, implantar un gen en las células utilizando un virus para modificarlas y que logren reconocer las células cancerosas.
Después se requiere cultivar más células T modificadas, enviarlas al hospital para suministrarlas al paciente.
Todo el proceso de producción de cada terapia personalizada, dice Novartis, requiere 22 días.
Cada año en Estados Unidos unos 3.100 pacientes menores de 21 años son diagnosticados de leucemia linfoblástica aguda, en la cual el organismo produce células T anormales.
Según la FDA entre 15 y 20% de estos pacientes podrían beneficiarse con el Kymriah.
Pero los expertos aseguran que el potencial de la tecnología va mucho más allá de este tipo de cáncer.
Beneficios
El doctor David Maloney, director médico de inmunoterapia celular del Centro de Investigación de Cáncer Fred Hutchinson en Estados Unidos afirma que la aprobación de la FDA es un "hito".
"Creemos que éste es sólo el primero de lo que podrán ser muchos nuevos tratamientos basados en la inmunoterapia para una variedad de tipos de cáncer".
La tecnología CAR-T ya ha demostrado ser exitosa en diferentes tipos de cáncer de la sangre. Pero no ha sido tan efectiva en el tratamiento de tumores "sólidos", como los de pulmón o melanoma.
Además, está la cuestión del costo y de si sus beneficios podrán realmente llegar a muchos pacientes.
A pesar de que los nuevos tratamientos inmunológicos de cáncer pueden llegar a costar cientos de miles de dólares, los US$475.000 que costará Kymriah por una sola aplicación, lo convierte en una de las terapias oncológicas más caras del mundo.
La organización estadounidense Patients for Affordable Drugs (Pacientes para Medicamentos Accesibles) indicó que el costo es "excesivo".
Novartis asegura que está colaborando con las autoridades de salud estadounidenses "para desarrollar un modelo de precios" basado en los resultados del fármaco.
La tecnología de Kymriah fue inventada y desarrollada por investigadores de la Universidad de Pensilvania cuyo trabajo fue financiado en parte por Novartis y por el cual se podrán beneficiar financieramente en el futuro.
