Lo llaman medicamento más caro del mundo y en los poco más de dos meses que lleva en el mercado, ya ha protagonizado más de una polémica.
Zolgensma es un tratamiento para niños con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad de origen genético que impide el desarrollo adecuado de los músculos y que en su versión más severa suele causar la muerte durante los primeros años de vida.
Si bien no tiene cura, existen medicamentos que ayudan a contrarrestar sus efectos y, de estos, el más revolucionario es Zolgensma. El inconveniente, y motivo de la primera polémica que protagonizó, recae en su precio: US$2,1 millones.
Esta cifra millonaria duplica el precio de la que hasta la llegada de Zolgensma era la medicina más costosa: Luxturna, un fármaco que se vende por US$850.000 y trata la ceguera causada por una enfermedad hereditaria rara.
Si bien Zolgensma trajo esperanza a muchos padres, la noticia de su precio despertó una ola de críticas hacia la farmacéutica dueña de la patente: Novartis.
Ahora, esta multinacional suiza vuelve a estar en el ojo del huracán.
¿Por qué? Porque la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA por sus siglas en inglés), el regulador que autoriza la venta de medicamentos en Estados Unidos, acaba de descubrir que Novartis no fue del todo sincera en su petición de licencia para vender este tratamiento.
La compañía admitió su responsabilidad este miércoles y ahora se enfrenta a sanciones que pueden llegar a ser de carácter penal.
Una enfermedad cruel
Quienes nacen con AME presentan niveles bajos de una proteína que hacen posible que nos movamos: SMN.
El cerebro la necesita para poder enviar órdenes a los músculos a través de unos nervios que bajan por la médula espinal.
La AME puede ser de cuatro tipos y se manifiesta, sobre todo, en la infancia. El tipo I es el más agresivo, ya que es muy raro que los pequeños que lo padecen lleguen a cumplir los dos años.
Los tipos II y III también presentan una esperanza de vida reducida, pues al no poder mover los músculos bien o del todo, estos se atrofian.
El tipo IV se deja ver en la adultez, pasados los 30 años.
Los medicamentos dedicados a estos pacientes se centran en aumentar el nivel de las proteínas que permiten el movimiento.
Zolgensma, en cambio, es un tratamiento genético que busca reparar los genes para que sean capaces de producir esas proteínas en cantidades normales.
Se probó en niños de menos de dos años y, dos años después, todos los que lo habían recibido en dosis altas continuaban con vida y sin necesidad de ayuda para respirar, según publicó el Finantial Times. Tres de cada cuatro podía permanecer sentado al menos 30 segundos sin ningún apoyo e incluso hubo dos pequeños que pudieron levantarse y caminar por sí mismos.
Datos manipulados
Novartis siempre ha insistido en que trabaja con gobiernos y empresas de seguros médicos para conseguir que cubran el costo del medicamento y que lo puedan abonar a plazos.
Además, la compañía considera que aquellos US$2,1 millones que hay que pagar por aplicar este medicamento intravenoso una vez en la vida están por debajo de lo que costaría tratar a un niño durante años con otros fármacos cuyos precios suelen ser de seis cifras y que no les libran de otros cuidados caros y permanentes como la ventilación mecánica.
La nueva polémica, sin embargo, no es de naturaleza económica sino ética, ya que gira alrededor de los datos presentados para obtener la licencia.
Según la FDA, cuando Zolgensma se comenzó a probar en animales, los estudios arrojaron resultados que fueron manipulados.
Si bien Zolgensma fue desarrollado por AveXis, esta empresa biotecnológica fue adquirida por Novartis el año pasado y la FDA asegura que ya en marzo, la compañía suiza sabía de la manipulación de datos.
"Tomamos la decisión de continuar con nuestra investigación de calidad antes de informar a la FDA y a otras autoridades regulatorias para poder proveerles de la mejor información y el análisis técnico, algo que hicimos el 28 de junio tras completarlos", afirmó esta semana el jefe ejecutivo de Novartis, Vasant Narasimhan.
Según Narasimhan, su intención no fue evitar obstáculos en el trámite de obtención de la licencia para el mercado estadounidense. Ahora, la firma está en medio de un proceso para dar "salida" a los científicos que participaron en la manipulación.
El proceso de elaboración de Zolgensma no ha sido el mismo desde que se inventó y la manipulación de datos se realizó a la hora de comparar la versión actual con una anterior.
La FDA no cree que este incidente haya comprometido la seguridad de las pruebas que luego se hicieron en humanos, por lo que no retirará a Zolgensma del mercado.
