El Premio Nobel de Medicina recayó este lunes en los investigadores estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun por su hallazgo del microARN, un nuevo tipo de molécula ARN minúscula que tiene un papel crucial en la regulación de la actividad de los genes.
"El Premio Nobel de este año recompensa a dos científicos por su descubrimiento de un principio fundamental que actúa en la regulación de la actividad de los genes", señaló el jurado en un comunicado.
Los microARN "tienen una importancia fundamental para el desarrollo y el funcionamiento de los organismos".
Ambros, de 70 años, y Ruvkun, de 72, publicaron en 1993 en dos artículos separados sus hallazgos sobre "un nuevo nivel de regulación de los genes", que fue decisivo.
Los dos investigadores, que colaboran juntos pero trabajan separados, llevaron a cabo sus trabajos a partir de un gusano redondo de un milímetro, el C. elegans, para determinar por qué y cuándo se producen las mutaciones celulares.
El año pasado, el Nobel de Medicina fue para la investigadora húngara Katalin Kariko y el estadounidense Drew Weissman por el desarrollo de la tecnología de ARN mensajero que abrió el camino para las vacunas contra el covid-19 de Pfizer/BioNTech y Moderna.
El premio conlleva una recompensa de 11 millones de coronas (más de un millón de dólares), que se reparten en caso de haber varios ganadores.
La temporada de estos prestigiosos galardones seguirá el martes con Física, el miércoles con Química, antes de los más esperados de Literatura, el jueves, y el de la Paz, el viernes. El premio de Economía, creado más recientemente, cierra la serie el próximo lunes.
¿Qué es un microARN?
Son trozos de ácido ribonucleico (ARN), presente en las células y sintetizado por el organismo a partir de genes reunidos en el ADN.
Los microARN no desempeñan el papel más conocido del ARN, el de intermediario entre los genes y la producción de la infinidad de proteínas indispensables para el funcionamiento de un organismo, de donde viene su apodo de ARN mensajero.
Los microARN forman parte del llamado ARN "no codificante", es decir que no se traducen en proteínas. Pero eso no significa que no desempeñen un papel.
El descubrimiento de los microARN en los años 90 por Victor Ambros y Gary Ruvkun demostró que el genoma no era una simple línea recta entre el ADN, el ARN y las proteínas.
¿Cómo funcionan los microARN?
"El descubrimiento de los microARN ha aportado un nivel adicional de complejidad al revelar que regiones que pensábamos que no codifican igualmente desempeñan un papel en la regulación genética", explicó Benoît Ballester, investigador del Instituto francés de investigación médica Inserm y especialista en genoma no codificante.
Estos microARN interfieren en el funcionamiento del ARN mensajero: "Es como un velcro que se adhiere a él e impide que se traduzca en proteínas", afirma Ballester. La consecuencia es que ciertos genes se inhiben y otros se intensifican.
Sin embargo no hay que imaginarlos como una especie de parásitos que estropearían el buen funcionamiento del genoma, sino que son "parte integral de la regulación de nuestro genoma, algo tan importante como la traducción de un gen en proteína", subrayó.
¿Por qué es esto tan interesante?
El descubrimiento en 1993 del primer microARN por Victor Ambros no fue inmediatamente aclamado como un gran avance. El investigador era especialista en la biología de ciertos gusanos, y fue en uno de ellos (un gusano redondo de un milímetro, llamado C. elegans) donde identificó la existencia de microARN.
"Nadie realmente nos prestó atención", recuerda en diálogo con AFP Eric Miska, genetista de la Universidad de Cambridge, admitiendo que fueron necesarios años para ver algo más que "algo extraño sobre los gusanos".
Fue en el año 2000 cuando Gary Ruvkun identificó la existencia de mecanismos similares en humanos, abriendo el camino a un área completamente nueva.
"Este minúsculo trozo de ARN, tan importante para el desarrollo de este pequeño gusano, también lo tenemos nosotros e incluso juega un papel esencial, ya que previene la aparición de tumores", agregó Miska.
¿Qué beneficios concretos?
Si bien el conocimiento de los microARN ya permite comprender mucho mejor el genoma, queda por ver si pueden servir como palanca de acción para curar enfermedades.
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Desde hace años varias empresas de biotecnología apuestan por esta vía. Se trata de un área especialmente prometedora contra el cáncer, con la idea de establecer tratamientos muy específicos.
Esta investigación es parte de un proceso más amplio para entender cómo los tumores pueden desarrollarse de manera diferente a nivel molecular entre diferentes pacientes.
Sin embargo contra el cáncer u otras patologías todavía no hay "nada que se acerque a una aplicación real", afirmó a la prensa Gunilla Karlsson Hedestam, profesora del Instituto Karolinska, durante el anuncio del Premio Nobel en Estocolmo.
Pero sin necesariamente convertirlos en la base de un tratamiento, muchos investigadores esperan utilizarlos primero como un "biomarcador", es decir, una herramienta de diagnóstico.
